farmaco più costoso al mondo

Sma, bimba di 6 mesi curata con il farmaco più costoso al mondo

Bambina di 6 mesi affetta da SMA, curata con il farmaco più costoso al mondo: le sue condizioni di salute

Una bimba di soli 6 mesi affetta da Sma, atrofia muscolare spinale, è stata curata all’ospedale Santobono di Napoli per la sua malattia utilizzando un medicinale davvero unico. È considerato il farmaco più costoso al mondo. La piccola sottoposta a una terapia genica innovativa, approvata da poco, starebbe già meglio.

Neonata malata di Sma
Fonte Pixabay

Il farmaco utilizzato per la prima volta in Italia è stato autorizzato in Europa a maggio scorso. Mentre in Italia solo il 17 novembre. Secondo quanto riferito dall’ospedale campano, è il primo trattamento del genere in Italia.

Il medicinale è considerato il più costoso al mondo: costa 1.9 milioni di euro per ogni singolo trattamento. Ed è utile per correggere il problema genetico e permettere la completa e totale regressione della malattia.

Bambina curata con il farmaco
Fonte Pixabay

Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell’azienda Santobono Pausilipon, spiega:

Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell’azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall’Aorn Santobono Pausilipon di Napoli, consolidatasi ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee.

farmaco più costoso al mondo
Fonte Pixabay

Come funziona il farmaco più costoso al mondo

La terapia si basa su un vettore virale che è stato reso inoffensivo e usato come navetta al fine di veicolare il gene umano che manca nelle cellule motorie del midollo spinale. Così si può produrre la proteina mancante in chi soffre di atrofia muscolare spinale.

Fonte YouTube PharmaStarTv

Grazie a questo trattamento la bimba è tornata a casa con i genitori. Dopo il monitoraggio di una settimana dei possibili effetti collaterali provocati dal farmaco.

Il papà della piccola ringrazia tutti:

Ringrazio il dottor Varone, che dall’inizio ha sostenuto e sostiene la nostra battaglia contro la SMA. All’inizio sembra tutto nero … Un tunnel senza fine… Adesso grazie a questo farmaco arrivato prima dei sei mesi della piccola Sofia tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto neurologia.

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